来自天津的陈女士（化名）是全国第一位用上新药的PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）患者，顺利凭借处方从当地院外药房取药。她告诉记者：“得了这种病后，老是浑身没劲，即使站个3-5分钟，也会感觉特别累。而且每3个月就要输血一次。之前尝试过不少治疗方法，但大多没法帮助我完全控制溶血问题，尤其在血色素的提升上一直不理想。了解到天津开始供药后，我第一时间就进行了咨询，以最快的速度用上了新药。”
天津首方医生、天津医科大学总医院血液病中心副主任医师刘惠告诉记者：“PNH患者大多为30-40岁的青壮年人群，患病导致他们的生活、经济、社会关系受到严重冲击。PNH创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊在天津医科大学总医院开出了天津首张处方，标志着这款全面控制血管内外溶血的突破性创新口服治疗药物正式落地中国。”
“PNH是造血干细胞基因突变导致的一种超级罕见病。由于疲劳、腹痛、胸痛、肾功能不全、静脉和动脉血栓形成等非特异性症状，患者容易被误诊、漏诊。很多患者可能在发病后辗转多个医院才最终确诊，有的患者甚至出现延迟诊断十余年的情况。PNH导致的死亡率在5年内高达30%，患者的10年生存期显着低于正常人群。”据天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授介绍，作为PNH首个口服单药疗法，这是全球首个且目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂，对于提升患者依从性、改善患者生活质量具有重要意义。（今晚报记者 岳珊）
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